康志愿者和遗传性转甲

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甲状腺素蛋白 mRNA 的非翻译区。17此前，在健状腺素蛋白淀粉样变性患者中，观察到给予 patisiran 后循环转甲状腺素蛋白水平呈剂量依赖性降低。17,18此外，在一项涉及遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的二期开放标签扩展研究中，patisiran 已显示出阻止疾病或改善疾病控制的潜力。19在这里，我们介绍 APOLLO 试验的疗效和安全性数据，这是一

项随机、安慰剂对照的 3 期试验，涉及遗传性转甲状亚洲手机号码列表腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的患者。 方法 审判监督 我们对 patisiran 进行了一项多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照 3 期试验，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的患者。该方案（包括统计分析计划）由申办方 Alnylam Pharmaceuticals 制定，可在


NEJM.org 上获取。该试验经中央和地方机构审查委员会或伦理委员会批准，并根据国际协调会议的良好临床实践指南和世界卫生组织赫尔辛基宣言进行。所有参与者均提供了书面知情同意书。 所有调查人员都收集了数据。第一作者和申办者聘用的作者分析了数据，所有作者保证数据和分析的准确性和完整性，以及试验对方案的遵守。第一作者和赞助商雇用的作者